중미 과학자 합작팀이 이러한 신경 퇴행성 질병의

 인체 유전자 조각을 돼지의 유전자에 삽입

과학자들이 유전자 공학을 통해 세계 첫번째로 헌팅턴 병(Huntington's disease,HD)을 앓는 돼지를 창조해냈다. 이 진전이 인류 헌팅턴 병 치료에 돌파를 가져올 가능성이 있게 됐다.

3월 30일 영국 데일리 텔레그래프(The Daily Telegraph)사이트 보도에 따르면 중미 과학자 합작팀이 유전자 편집기술을 통해 이러한 신경 퇴행성 질병의 인체 유전자 조각을 돼지의 유전자에 삽입했다. 

보도에 따르면 대형 포유동물 체내에서 헌팅턴병을 유발하는 것이 병 치료 방법을 찾는 관건이다. 지금까지 과학자들은 주로 쥐 체내에서 연구를 했지만 인류의 전부 증상을 표현하지 못했다. 그외 연구는 쥐 체내에서 희망이 있어 보이는 치료법이 인류에 적용되지 못하는 것을 발견했다. 

이에 비해 돼지가 표현하는 호흡곤란이 병을 앓는 인류의 상황과 비슷하며 이러한 병을 앓는 쥐는 이러한 증상을 나타내지 못했다. 관건은 중국 광저우(广州)지난대(暨南大学)와 미국 에모리대(Emory University) 연구팀이CRISPR-Cas9유전자 편집기술로 헌팅턴병을 삭제하고 그 다음 다시 인류 체내에서 테스트를 할수 있는가 하는 것이다. 이 기술은 가위로 유전자코드를 커팅하는 것으로 비유할 수 있다.

연구보고의 공동 저자이며 에모리대 인류 유전학 교수인 리스화(李世华)는 “우리는 이 돼지 모형이 중요한 공백을 메우게 된다고 인정한다. 돼지의 신경조직 퇴화는 거의 인류와 같다. 이에 앞서 몇가지 치료법으로 쥐 모형에 대해 테스트를 했다. 그러나 그것들은 인류에게 적용되지 못했다.”고 말했다.

보도에 따르면 헌팅턴병의 증상은 일반적으로 30세부터 50세간에 선명해지는데 그 중상으로는 주로 주의력 해이, 굼뜬 동작, 부자유적인 경련과 삼키기 어려움 등이 포함된다.

환자의 자식들중 질병야기 유전자 계승 확률이 50%에 달한다. 이 새로운 연구는 미국‘셀(Cell)’잡지에 실렸다.   

科学家通过基因工程创造出世界第一批患有亨廷顿病的猪，这一进展可能带来人类亨廷顿病治疗的突破。

据英国《每日电讯报》网站3月30日报道，中美合作团队通过基因编辑技术把导致这种神经退行性疾病的人体基因片段插入猪的基因。

据认为，在大型哺乳动物体内诱发亨廷顿病是找到治病方法的关键。

报道称，到目前为止，科学家主要是在小鼠身上进行研究，但它们没有表现出人类的全部症状；此外，研究发现，在小鼠身上似乎有希望的疗法并不适用于人类。

相比之下，猪却表现出呼吸困难，与患病人类的情况相似，而患病小鼠却没有表现出这种症状。

报道称，关键在于，暨南大学和埃默里大学的研究团队将能够测试是否可以用CRISPR-Cas9基因编辑技术（该技术被比作拿一把剪子裁剪基因编码）来删除亨廷顿病，然后再在人类身上测试。

研究报告的共同资深作者、埃默里大学人类遗传学教授李世华（音）说：“我们认为这个猪模型将填补一个重要的空白。猪的神经组织退化几乎跟人一样。此前有几种疗法已经用小鼠模型进行了测试，但它们不适用于人类。”

报道称，亨廷顿病的症状通常在30岁至50岁之间变得明显，可能包括注意力涣散、动作笨拙、不自主的抽搐和吞咽困难等。

患者子女有50%的概率继承致病基因。

这项新研究刊登在美国《细胞》杂志上。

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